干细胞政策越来越明朗,下一步企业又如何做?

   时间:2019-03-26 16    浏览:5858   标签: 无标签

  第十三届全国人民代表大会第二次会议和政协第十三届全国委员会第二次会议已经于2019年3月在北京开幕和闭幕。

 

  目前流传的关于“细胞治疗”提案答复函的内容是产生于全国人大和全国政协第一次会议,这一点敬请注意!

 

  卫健委2018-12-13发布“关于政协十三届全国委员会第一次会议第4443号(医疗体育类434号)提案答复的函”,正文落款日期是2018年9月21日。

  

干细胞政策越来越明朗,下一步企业又如何做?

 

  卫健委2019-01-04发布“对十三届全国人大一次会议第6238号建议的答复”,正文落款日期是2018年9月25日。

  

干细胞政策越来越明朗,下一步企业又如何做?

 

  从正文落款日期来看,卫健委已经在2018年9月份准备了这两份答复内容,只是发布的时间不同而已。

 

  现在本小编根据发布时间的先后,对发布的内容进行解读,括号红色字体为解读内容。当然,解读难免有所偏差,众读者需要独立思考和有所甄别。

 

  1,“关于政协十三届全国委员会第一次会议第4443号(医疗体育类434号)提案答复的函”

 

  委员:

 

  您提出的关于进一步加强细胞免疫治疗与体细胞治疗规范化管理的提案收悉,现就涉及我委职责的有关问题答复如下:(这里说的“体细胞”是指哪些细胞?具体理解可以参照两个文件《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》和《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》,“体细胞治疗是指应用人的自体,同种异体或异种(非人体)的体细胞,经体外操作后回输(或植入)人体的治疗方法。这种体外操作包括细胞在体外的传代、扩增、筛选以及药物或其它能改变细胞生物学行为的处理。”从这个定义来看,免疫细胞和MSCs属于体细胞的范畴,政协委员并列提及“细胞免疫治疗”和“体细胞治疗”可能在于对概念的理解有偏差。)

 

  一、不断推进干细胞临床研究机构和项目备案工作(这部分内容体现干细胞作为医疗技术)

 

  2015年8月,原国家卫生计生委与原食品药品监管总局共同制定《干细胞临床研究管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》,明确医疗机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体(医疗机构是责任主体,这条规定体现了干细胞制剂作为医疗技术来管理。临床医疗技术的责任主体当然是医疗机构,而药品的责任主体是制药公司),开展干细胞临床研究需进行机构备案和项目备案(同时需要机构和项目双备案,“备案制度”字面上有别于“注册制”和“审批制”,本质上有何区别则不得而知。)。至今已有102家医疗机构和19个临床研究项目完成备案,使干细胞治疗技术从基础研究进入临床研究,有力推动我国干细胞治疗技术发展(明确提出是“干细胞治疗技术”,而非“干细胞药品”,而且鼓励其发展)。2018年,两部门发布《关于开展干细胞临床机构评估督导工作的通知》,并组织专家于对8省市11家机构进行评估。今后,我委将会同国家药监局继续落实《干细胞临床研究管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》,进一步推动干细胞临床研究机构备案和项目备案工作,加强事中事后监管,促进干细胞临床研究有序开展(强调管理方式有别于传统药物,管理的依据是这两个文件,这点值得干细胞公司或医院认真阅读和熟练掌握)。

 

  二、全力支持细胞治疗产品申报药物注册(指明细胞作为药品,没有涉及“干细胞”)

 

  一是支持国家药监局药审中心提高细胞治疗等创新生物药的技术审评能力。我委在“重大新药创制”国家科技重大专项2018年度课题立项计划中,委托中国食品药品检定研究院承担定向课题“创新生物技术药评价及标准化关键技术研究”,尽快建立相关创新生物技术药的科学评价体系,从而破解评审技术瓶颈,支持细胞与基因治疗药物等创新生物技术药评价及标准化研究(这里明确了“食品药品检定研究院”的重要地位,还提出支持“细胞与基因治疗药物”。这里的“细胞”从字面上讲包含“免疫细胞”和“干细胞”)。二是加强细胞治疗药物研发支持(国家会资助支持细胞药物的研发)。我委在“重大新药创制”和“艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治”科技重大专项立项计划中支持多家医药企业和科研机构,开展针对包括肺癌、肝癌、多发性骨髓瘤在内的多个CAR-T技术品种研究(这是资助的项目范围)。共投入中央财政经费约4140万元,支持相关创新团队的培育和发展。新药专项2018年课题计划中已经有多个CAR-T研究项目以公开择优方式纳入立项,目前国内研发进展较快实力较强的几家企业如传奇生物、科济生物等都将得到资助。

 

  三、下一步工作

 

  近年来,体细胞治疗肿瘤等难治性疾病展现出良好的应用前景。为满足临床需求,进一步规范和促进体细胞治疗的发展,我委与国家药监局就细胞治疗技术监管工作进行多次研讨,借鉴干细胞临床研究管理模式,组织开展细胞治疗技术临床研究机构申报、遴选、备案。细胞治疗技术临床研究项目应当在备案机构开展,并履行项目备案程序,规范临床研究行为,保护受试者和患者权益(不管是哪种类型的细胞,都可以申请作为“治疗技术”,归卫健委管理)。对按药品申报的细胞治疗产品,需按照药监局的相关技术指南和要求进行(如果想申请免疫细胞产品或干细胞产品,则按照“药品申报”,归药监局管理)。


  2,“对十三届全国人大一次会议第6238号建议的答复”


  代表:


  您提出的关于快速推进细胞免疫治疗临床转化应用的建议收悉。经商国家药监局,现答复如下:


  细胞治疗是未来医疗领域的重要发展方向之一,我委对此高度重视,会同国家药监部门,积极推进相关工作(“细胞治疗”这里可以理解为免疫细胞治疗和干细胞治疗)。


  一、关于进一步完善免疫细胞治疗管理体制(这段话直接指明为“免疫细胞治疗”)


  为进一步规范和促进体细胞治疗的发展,我委正在会同国家药监局研究制定体细胞治疗临床研究和转化应用的管理办法,并拟于近期向社会广泛征求意见。在制定过程中,借鉴干细胞临床研究的备案制管理经验,对由医疗机构自行研发制备并在本医疗机构内开展的体细胞治疗进行管理。同时,充分吸纳相关专家的意见,对按照药品生产的体细胞制剂依照原国家食品药品监管总2017年发布的《细胞制品研究与评价技术指导原则(试行)》申请临床试验和上市许可。


  二、关于加强细胞治疗研发支持,理顺产品出路(这段话只提“细胞治疗”,但从内容阐述来看,包含免疫细胞和干细胞)


  我委在“重大新药创制”和“艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治” 科技重大专项立项计划中支持了多家医药企业和科研机构,开展针对包括肺癌、肝癌、多发性骨髓瘤在内的多个CAR-T技术品种研究。共投入中央财政经费约4140万元,支持相关创新团队的培育和发展。新药专项2018年课题计划中已经有多个CAR-T研究项目以公开择优方式纳入立项,目前国内研发进展较快实力较强的几家企业如传奇生物、科济生物等都将得到资助。为打开细胞治疗相关研究和产品的出路,2017年底我委会同原国家食品药品监管总局印发《细胞制品研究与评价技术指导原则(试行)》,重新启动细胞治疗产品的研究和注册申请,并对拟作为药品进行产品化、产业化生产的细胞治疗产品所需具备的条件作出详细规定,符合相关规定的产品即可上市。(这句话有混淆卫健委和国家食品药品监管各自具体职能的嫌疑。医疗技术属于卫健委管理,传统药品和生物制药属于国家食品药品监管总局负责管理。一方面卫健委“重新启动细胞治疗产品的研究”,另一方面药监总局“重新启动细胞治疗产品的注册申请”。但是这句话是否意味着卫健委也对细胞类药品进行管理?)近期,10余个细胞治疗产品即将获批开展临床试验。


  三、关于提高免疫细胞治疗等创新生物药的技术审评能力


  我委在“重大新药创制”国家科技重大专项2018年度课题立项计划中,委托中国食品药品检定研究院承担定向课题“创新生物技术药评价及标准化关键技术研究”,尽快建立相关创新生物技术药的科学评价体系,从而破解评审技术瓶颈,支持细胞与基因治疗药物等创新生物技术药评价及标准化研究,为按照药品对细胞免疫治疗等具有药品属性的制剂进行管理铺平道路。(这里再一次明确了“食品药品检定研究院”的重要地位,还提出支持“细胞与基因治疗药物”,对具有药品属性的制剂进行管理铺平道路。这里的“细胞”从字面上讲包含“免疫细胞”和“干细胞”)


  临床研究和临床试验的区别,如下:


  小结:


  ①国家已经在政策上放开细胞治疗的临床研究和以申报新药为目的的细胞产品注册,干细胞可以同时申报“临床研究”和“药品”,卫健委批复多项临床研究和药监总局的CDE已经接收“干细胞新药”的受理。


  ②两条腿走路:细胞有别于传统药物,即可以作为“医疗技术”,类似造血干细胞移植(骨髓移植),也可以作为“药品”,类似韩国的干细胞药物“Hearticellgram-AMI”和“Cartistem”,以及欧盟的干细胞药物Alofisel。从答复内容来看,细胞治疗的管理部门是卫健委和药监局,双头管理,因此干细胞企业需要两条腿走路:医疗技术和药品。


  ③如果按照医疗技术来管理免疫细胞和干细胞,那么免疫细胞和干细胞制剂的生产制备是在医院还是在企业?目前开展的多项临床研究,按照免费的原则,企业花费巨款生产和制备免疫细胞和干细胞制剂,那么企业的收益是什么?仅仅是做慈善帮忙医院发表专业文章和证明安全有效性?


  ④国外有成熟的管理体系可以借鉴。对于免疫细胞CART,美国有现成的管理体系批准作为药品上市;对于干细胞,日本/韩国和欧盟也有现成的管理体系批准作为药品上市。


  ⑤卫健委是否更倾向于把干细胞按照医疗技术来管理?因为文件明确提出医疗机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。

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